Concernant 160 patients dans 7pays d'Europe L'olesoxime évalué dans l'amyotrophie spin
Concernant 160 patients dans 7pays d'Europe L'olesoxime évalué dans l'amyotrophie spinale
La société Trophos annonce le lancement d'une étude pivot d'efficacité de l'olesoxime dans l'amyotrophie spinale. Les résultats sont attendus pour 2013.
L'AMYOTROPHIE SPINALE, qui touche environ 1 nouveau-né sur 6 000, est une maladie génétique autosomique récessive qui affecte les motoneurones des muscles volontaires sollicités lors d'activités telles que la marche, le contrôle de la tête et du cou, la déglutition et tout geste mobilisant les muscles striés, rappelle un communiqué conjoint de Trophos et de l'Association française contre les myopathies (AFM).
L'atteinte des muscles du tronc peut entraîner une détresse respiratoire. Cette maladie « a un besoin urgent de traitements pouvant ralentir ou prévenir la perte de la fonction musculaire chez les malades qui ne disposent actuellement d'aucun traitement spécifique », déclare Christian Cottet, directeur général de l'AFM.
Le lancement de l'étude clinique avec l'olesoxime est le fruit d'une longue collaboration entre Trophos et l'AFM. Rappelons que, grâce aux dons du Téléthon, l'AFM soutient 36 essais cliniques dans 30 maladies.
L'olesoxime (TR019622) est le principal candidat médicament issu de la nouvelle classe de molécules brevetées d'oximes du cholestérol, modulateurs du pore de la mitochondrie. « Les études précliniques, est-il expliqué dans le communiqué, ont montré que l'olesoxime favorise la fonction et la survie des neurones et d'autres types de cellules placées en condition de stress pathologique de par leurs interactions sur le pore de transition membranaire de la mitochondrie. » Elles ont aussi montré une activité de l'olesoxime dans le modèle NSE-Cre F7F7 de l'amyotrophie spinale.
Cette molécule fait déjà l'objet d'une étude pivot d'efficacité dans une autre maladie rare du motoneurone, la SLA (sclérose latérale amyotrophique) ; 512 patients ont été recrutés dans ce travail dont on attend les résultats pour le quatrième trimestre 2011.
Des enfants de 3 ans et plus. Revenons à l'essai dans l'amyotrophie spinale : l'olesoxime a déjà terminé avec succès un essai clinique de phase Ib chez des patients atteints, après avoir été testé en phase I/Ib chez des volontaires sains et des patients atteints de SLA. Ces deux essais ont montré que l'olesoxime est très bien toléré et qu'il présente un excellent profil de sécurité. Ils ont aussi montré qu'une dose orale unique quotidienne permet d'atteindre le niveau d'exposition requis pour l'efficacité dans les modèles précliniques.
L'étude est un essai de 24 mois réalisé en groupes parallèles, randomisés, en double aveugle versus placebo. Les patients inclus seront des enfants de 3 ans et plus, atteints d'amyotrophie spinale infantile, non ambulatoires. L'olesoxime sera administré à la dose de 10 mg/kg/j.
Environ 160 patients seront recrutés en France, en Italie, en Allemagne, en Angleterre, en Belgique, aux Pays-Bas et en Pologne.
> Dr EMMANUEL DE VIEL
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