Cellectis, les méganucléases contre la myopathie
BIOTECH INFO
La Lettre des Biotehnologies
Cellectis,
les méganucléases contre la myopathie
Le groupe Cellectis est spécialisé dans le développement de ciseaux moléculaires de haute précision. Ces méganucléases découpent précisément l'ADN. Elles peuvent être utilisées sur n'importe quel type de cellules : bactéries, cellules animales, cellules végétales.
Née en 1999 et spécialisée dans l'ingénierie des génomes, Cellectis n'est plus une petite biotech., mais un groupe à part entière. Fort de 120 salariés, ce groupe coté en bourse compte aujourd'hui quatre filiales. Sa technologie phare vise la mise au point de méganucléases spécifiques. Sortes de ciseaux moléculaires, ces enzymes découpent le matériel génétique de manière extrêmement précise. Elles permettent ainsi d'intervenir de façon maîtrisée sur l'ADN et peuvent être utilisées en recherche et bioproduction, agriculture ou santé.
« Notre programme de recherche thérapeutique sur la myopathie de Duchenne est un des plus avancés, présente Sylvie Delassus, directrice de la communication du groupe.
Des résultats encourageants ont été publiés en avril dernier. Suivent des travaux sur le virus de l'herpès et sur le VIH ainsi que des recherches sur l'hémophilie. Nous avons également créé une filiale dédiée aux plantes. Elle se situe aux États-Unis, où nous avons conclu un gros contrat avec
le groupe Monsanto. Mais le siège du groupe et la plate forme technologique qui produit les méganucléases se trouvent ici, en France. »
La myopathie de Duchenne est une maladie héréditaire liée à des mutations situées sur le gène de la protéine dystrophine. Ces mutations entraînent la fabrication de protéines tronquées, incapables de remplir leur fonction, ce qui provoque une dégénérescence musculaire chez les malades. Récemment, une équipe du centre hospitalo-universitaire de Laval, au Canada, est parvenue à modifier l'expression de la protéine incriminée.
Pour cela, les chercheurs ont travaillé avec des méganucléases façonnées par Cellectis. L'expression d'une microdystrophine a été restaurée in vitro, dans des myoblastes humains, et in vivo, dans des fibres musculaires de souris. Cette approche est donc envisageable chez l'homme.
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