Un thalassémique guéri par thérapie génique

Pour la première fois, un patient atteint d'une maladie génétique fréquente dans le monde, la thalassémie, a pu être guéri grâce à la thérapie génique, ont annoncé dans Nature des chercheurs français dirigés par le professeur Philippe Leboulch, de l'Imeti (Institut des maladies émergentes et des thérapies innovantes, CEA).

Les thalassémies, maladies du sang dues à l'absence partielle ou totale d'une protéine nécessaire à la formation de l'hémoglobine chez l'adulte, affectent les populations vivant sur le pourtour méditerranéen et jusqu'en Asie du Sud-Est. Le patient de 18 ans auquel l'équipe de chercheurs se réfère était atteint d'une forme sévère de bêta-thalassémie, le contraignant à être transfusé chaque mois depuis l'âge de 3 ans. Il vit désormais normalement.

Pour parvenir à ce résultat inédit, les scientifiques ont utilisé une méthode validée depuis dix ans chez la souris : grâce à un vecteur dérivé du virus du sida, ils ont d'abord inséré un gène fonctionnel de globine bêta dans l'ADN de cellules souches du sang purifiées.

Ainsi réparées, ces dernières ont été réinjectées au patient lors d'une opération en 2007 pour reconstituer sa moelle osseuse détruite par- chimiothérapie. Depuis deux ans, le jeune homme n'a plus besoin de transfusion. Le gène s'exprime uniquement dans ses globules rouges et aucune anomalie dans la formule sanguine - pouvant évoquer un risque de leucémie - n'a été détectée.

Après ce succès, l'Afssaps (Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé) a autorisé le traitement d'un nouveau patient et un accord passé avec la Thaïlande, pays fortement, touché par ce type de bêta-thalassémie, permettra d'étendre l'essai. Cet exploit a été rendu possible grâce notamment à la collaboration des équipes parisiennes responsables des deux précédentes guérisons de maladies rares, cette fois obtenues par thérapie génique, celle d'enfants atteints d'un déficit immunitaire profond en 2000 et d'adrénoleucodystrophie liée à l'X (chromosome X) en 2009, ainsi qu'au soutien financier de l'Association française contre les myopathies (AFM), organisatrice du Téléthon.

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