Maladie de Gaucher: passage réussi de l'imiglucérase au taliglucérase alfa, sel
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Maladie de Gaucher: passage réussi de l'imiglucérase au taliglucérase alfa, selon des données préliminaires
CARMIEL (Israël), 3 novembre 2010 - Les patients traités par imiglucérase(Cerezyme*, Genzyme) pour une maladie de Gaucher semblent pouvoir passer au taliglucérase alfa (Protalix/Pfizer) sans problème, selon les données préliminaires d’une étude internationale.
Elles montrent pour les 15 premiers patients qui ont achevé l'étude "un maintien de l’efficacité sur neuf mois sans problème accru de tolérance", a annoncé Protalix, mardi dans un communiqué.
Dans cet essai en ouvert, les 30 patients inclus au total recevant l'imiglucérase entre 10 et 60 U/kg une semaine sur deux sont passés à un traitement par taliglucérase alfa à une posologie équivalente.
Le taux d'hémoglobine et le nombre de plaquettes sont restés stables, ainsi que le volume moyen de la rate et du foie, selon les examens d'IRM, ajoute la société de biotechnologie israélienne.
Aucun effet indésirable grave associé au traitement n'a été observé, notamment aucun cas d'hypersensibilité. Les résultats détaillés de cette étude seront présentés lors d'un congrès médical, indique Protalix.
Un dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le
taliglucérase alfa est actuellement examiné par la Food and Drug Administration (FDA) aux Etats-Unis, avec une décision attendue pour le 25 février 2011.
Cette étude ainsi que d'autres essais cliniques en cours vont permettre de "générer une base de données cliniques robustes pour le taliglucérase alfa", se félicite David Aviezer, PDG de Protalix.
Depuis l'été 2009, Genzyme a connu des difficultés à assurer l'approvisionnement mondial de l'imiglucérase notamment en raison de problèmes de production sur son site d'Allston (Massachusetts), conduisant notamment les agences réglementaires à recommander une posologie réduite et à définir les patients prioritaires.
En France, pour les autres patients, un traitement par taliglucérase pouvait être envisagé dans le cadre d'une autorisation temporaire d'utilisation (ATU). Fin septembre, Genzyme indiquait dans un courrier aux prescripteurs pouvoir assurer APM International - Maladie de Gaucher: passage réussi de l'imiglucérase au taligluc... environ 85% de la demande mondiale en Cerezyme* et que des tensions sur l'approvisionnement devraient persister jusqu'en juin 2011, note-t-on.
Il recommandait alors de réduire la dose administrée ou la fréquence des perfusions chez les patients déjà traités par Cerezyme*, de ne pas reprendre ce traitement chez ceux qui en ont reçu un autre et de ne pas débuter un traitement par Cerezyme* chez les nouveaux patients.
Cette situation favorise les autres traitements de la maladie de Gaucher, comme le vélaglucérase de Shire (Vpriv*), qui a obtenu l'homologation de la FDA en mars et en Europe en août.
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