Le Recherche est l’avenir de la médecine de demain…
MARSEILLE JOUR et la NUIT
Le Recherche est l’avenir de la médecine de demain…
Pierre Bergé avait récemment accusé le Téléthon de «parasiter la générosité des Français», selon le Figaro, le P.D.G. de France Télévisions, Rémy Pflimlin «envisagerait» de ne pas reconduire l’émission l’année prochaine… François Fillon a, par ailleurs, demandé un rapport au CSA sur les conditions d’accès des associations aux médias. La mutualisation des dons et la fin de l’exclusivité d’une cause sont en perspectives… Or, la problématique est que les donateurs aiment savoir précisément à qui ils donnent.
La naissance d’un enfant est une source de joie indicible, mais certaines familles voient parfois la fatalité s’abattre sur la promesse d’un avenir pour leur enfant. Leur enfant a une maladie rare et est condamné à plus ou moins brève échéance, que peuvent-ils faire ? Le médecin leur annonce qu’il n’y a rien à faire…
C’est contre ce refus de l’inexorable que les familles se sont regroupées en une association l’AFM pour se battre contre l’inéluctable, aider les familles, la recherche et financer la plate forme des maladies rares de l’Hôpital Broussais qui regroupe : Eurordis, Orphanet et Maladies rares Info Services. Cette Plateforme est appelée par les Américains : «The French Model».
Aujourd’hui, on recense 6000 maladies rares qui concernent environ 3 millions de malades et la Plateforme fournit aux malades et à leurs familles : aide, écoute, information et orientation vers les services adéquates. Laurence Tiennot-Herment déclare «le Téléthon suscite chaque année un élan populaire de générosité ». Sa volonté est d’atteindre un objectif ambitieux : guérir des maladies longtemps considérées comme incurables. Les fruits du Téléthon permettent de financer la recherche génétique. 1000 chercheurs, 350 programmes et 3 laboratoires majeurs dans leur apport à la médecine de demain vivent grâce au Téléthon.
Nous avons visité le “CIC BT“ du Professeur Marina Cavazza-Calvo et le laboratoire de biothérapie génique du Professeur Salima Hacein-Bey-Abina à l’Hôpital Necker. Les biothérapies reposent sur l’insertion de gènes thérapeutiques dans les cellules afin d’en modifier le fonctionnement. Dans le cas de maladies génétiques, elles visent à pallier le défaut de l’expression d’un gène muté en insérant dans le génome des cellules malades une copie fonctionnelle du gène. Les thérapies cellulaires reposent soit sur l’utilisation de cellules souches sélectionnées, stimulées et/ou modifiées puis injectées au patient afin de modifier les cellules malades, ou sur l’utilisation de cellules différenciées pour stimuler les défenses immunitaires du patient contre les cellules tumorales ou certains types d’infection. Le Département de Biothérapie accompagne aussi les greffes des enfants greffés de l’Hôpital Necker.
Marina Cavazza-Calvo et le Professeur Salima Hacein-Bey-Abina sont vraiment de pionnières d’une médecine du futur qui n’est qu’à ses prémisses, à ses balbutiements. Les perspectives d’avenir sont incommensurables et l’on comprend la passion de Marina et de Salima qui s’investissent à fond dans leur recherche. Cette médecine peut permettre, si l’on aide la recherche, de solutionner bien des pathologies et de guérir des maladies incurables.
"Chercher, chercher encore. Nous devons tous nous interroger sur la médecine de demain qui, grâce aux thérapies géniques, a sauvé des enfants." Pr. Marina Calvazza-Calvo Cette année,
le Téléthon aura lieu les 3 et 4 décembre.
Le Pr. Marina Cavazzana-Calvo est médecin pédiatre, praticien hospitalier en hématologie et directeur du département de biothérapie de l’Hôpital Necker-Enfants malades et du centre Inserm/APHM d’investigation clinique en biothérapie. L’ensemble de ses travaux concerne la mise au point de nouvelles approches thérapeutiques destinées au traitement des maladies héréditaires impliquant le système hématopoïétique. Elle a aussi initié plusieurs essais cliniques basés sur l’utilisation de cellules génétiquement modifiées ex-vivo pour traiter différentes maladies héréditaires dont les résultats sont très prometteurs.
Le Pr. Salima Hacein-Bey-Abina est professeur d’immunologie à la Faculté des Sciences Biologiques et Pharmaceutiques de l’Université Paris Descartes. Elle dirige le laboratoire de thérapie génique du département dirigé par le Pr. Marina Cavazza-Calvo. Ses recherches ont permis la mise au point du transfert de gène dans les cellules souches hématopoïétiques destiné au traitement des déficits immunitaires combinés sévères et ont abouti au premier succès de thérapie génique de phase clinique en 2000. Questionnée sur un éventuel problème éthique Salima, tout comme Marina, répond : «Nous ne travaillons que sur des cellules somatiques et non sur les cellules germinales.»
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