Les enjeux de la thérapie cellulaire
Les enjeux de la thérapie cellulaire
Le 30 novembre, le Leem organisait un atelier sur la recherche en thérapie cellulaire et les cellules souches. Quels sont les enjeux scientifiques et médicaux? Où en est la France ? Quel encadrement juridique et législatif ? Un point sur ces questions clés.
« En 2010, nous sommes à une période charnière du développement d'une filière industrielle en matière de thérapie cellulaire et de cellules souches », a indiqué Didier Hoch, président du comité biotech du Leem. Les applications principales concernent deux secteurs : la médecine régénératrice et le développement de traitements ciblés moins coûteux. «À ce jour, on recense une quarantaine de produits de thérapie cellulaire: il s'agit encore d'une thérapeutique balbutiante», a expliqué Annick Schwebig, vice-présidente du comité biotech du Leem.
Les défis de la médecine régénératrice
Le Pr Philippe Menasché, chirurgien cardiaque à l'HEGP (Paris), a précisé les enjeux de cette médecine régénératrice. Tout d'abord, «il faut rester très éclectique sur le type de cellules souches utilisée : le choix doit rester pragmatique, selon la pathologie à traiter».
D'autre part, «quand on regarde les résultats des essais cliniques de thérapie cellulaire menés à ce jour dans les maladies touchant le cœur, le pancréas, les muscles . . . ils ne sont pas extraordinaires. On n'en est qu'au début de l'aventure ! », A reconnu le chirurgien. «L'efficacité de cette thérapie est singulièrement limitée par notre capacité à apporter les cellules là où elles sont utiles et à les maintenir vivantes. L'effort doit donc porter sur le mode de transfert et la survie de ces cellules ».
Dernier enjeu : « Il est illusoire de développer une médecine régénératrice personnalisée pour des pathologies fréquentes. D'où l'intérêt du modèle allogénique, fondé sur l'utilisation de cellules souches embryonnaires. L'avenir de ce modèle est dans les mains des immunologistes, pour maîtriser les phénomènes de rejet par induction de tolérance. C'est un point capital », a insisté le Pr Menasché.
L’industrialisation du criblage de médicaments
Il existe une autre façon d'utiliser ces cellules souches : c'est leur industrialisation en vus de trouver des médicaments», a indiqué !e Pr Marc Peschanski, président d'I-Stem. «Les états-généraux de l'industrie ont montré, en 2009, que les cellules souches étaient l'un des trois grands domaines dans lesquels l'industrie doit investir. Mais la France est très mal placée pour recevoir des investissements dans ce domaine.» Le projet de révision de la loi de bioéthique maintient un régime d'interdiction avec dérogation des recherches sur l'embryon humain - comme dans la loi actuelle. «Or les industriels n'iront pas investir dans un pays où on leur dit: " C'est interdit, mais on déroge ". Il faut faire sauter cette interdiction pour permettre des investissements à grande échelle», a plaidé le Pr Peschanski.
La démarche développée par la société I-Stem dans ce domaine est éclairante :
«Nous produisons à grande échelle des cellules différenciées, dérivées de cellules souches embryonnaires humaines ou de cellules souches adultes (cellules iPS ou cellules souches pluripotentes ou induites)», a expliqué le chercheur. Ces cellules différenciées sont porteuses de mutations, notamment lorsqu'elles sont issues de patients.
Produites à l'échelle industrielle au moyen de bioréacteurs et de robots, ces cellules permettent ensuite de cribler des chimiothèques contenant jusqu'à 200 000 composés chimique : « Il s'agit de trouver la molécule qui va normaliser l'anomalie correspondant à la mutation. » Dans la société I-Stem, a-t-il précisé, une trentaine de maladies sont représentées dans des banques de cellules embryonnaires, sans compter les cellules iPS issues de patients.
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