Les maladies rares attisent la convoitise des pharmas

 Les maladies rares attisent la convoitise des pharmas

Les maladies rares, autrefois qualifiées de parents pauvres de l'industrie pharmaceutique, intéressent désormais de près les majors qui y voient un moyen de pallier l'épuisement de leurs gisements de croissance traditionnels. Les pouvoirs publics ne restent pas indifférents à ce mouvement de fond comme en témoigne le lancement par la France du second plan maladies rares, doté de 180M€.

Elles sont entre 7 000 et 8 000, selon l'OMS, et toucheraient près de 30 millions de patients en Europe, quasiment autant aux Etats-Unis et environ 3 millions de personnes en France : les maladies rares ou orphelines sont en passe de devenir de véritables relais de croissance pour des pharmas lasses d'exploiter le gisement en voie d'épuisement des blockbusters. 

Sanofi-Aventis, qui s'empare de Genzyme et de son portefeuille de traitements ciblant notamment les maladies de Gaucher, de Pompe et de Fabry, GSK, qui porte il y a tout juste un an sur les fonts baptismaux une division maladies rares dirigée par Marc Dunoyer, ou encore Pfizer, qui annonce quelques mois plus tard la création d'un business unit confiée à Edward Mascoli, sont autant d'indices de cet intérêt marqué.

« En Europe, la création au début des années 2000 d'un statut spécifique du médicament orphelin permettant de labelliser des programmes cliniques à un stade précoce, accordant des incentives et garantissant des exclusivités commerciales aux laboratoires, a ouvert un champ nouveau », indique l'un des responsables de la plate-forme maladies rares de l'Inserm, coordinatrice du réseau Orphanet. 

La mobilisation des associations de patients, l'appui des centres universitaires de recherche et l'émergence d'initiatives privées, au premier rang desquelles la création du Généthon d'Evry par l'AFM, ont évidemment incité les pouvoirs publics à se positionner. C'est ainsi qu'il y a quelques jours, Valérie Pécresse, ministre de la Recherche, et Nora Berra, secrétaire d'Etat en charge de la Santé, ont présenté la seconde mouture du plan maladies rares qui sera doté de 180 M€ sur la période2011-2014.

Ce programme bis comporte 47 mesures regroupées sur trois axes :
                Le renforcement de la qualité de la prise en charge,
                Le développement de la recherche
                Et l'amplification de la coopération européenne et internationale afin
          de  mieux partager les ressources disponibles sur les 7 000 maladies
           rares recensées.

Les responsables politiques ont également tenu à signaler que la mise en place d'une banque nationale de données constituerait l'un des points forts de ces dispositions.

Lastbut not least, il est prévu la création d'une fondation : celle-ci aura pour mission de définir les axes stratégiques des futures biothérapies et des approches pharmacologiques.

Rappelons que le premier plan déroulé sur la période 2005-2008 a permis de quadrupler les projets de recherche. Ainsi, près de 250 programmes  en génétique moléculaire, physiopathologie, Thérapeutique préclinique et clinique ont été financés à hauteur de 77 M€ par l'Agence nationale de la Recherche (ANR), le programme hospitalier de recherche clinique (PHRC) et le Téléthon.

Les laboratoires qui travaillent sur ce segment prometteur multiplient les initiatives de toutes sortes: en marge de la récente journée sur les maladies rares, Genzyme vient ainsi de lancer le dispositif (PatientAdvocacy Leader) dont l'objet est d'attribuer des financements à des programmes de R&D portés par des organisations de patients à but non lucratif dans le domaine des maladies lysosomales.

A la fin de l'année dernière, le britannique GSK, qui a indiqué vouloir focaliser ses efforts sur 200 à 300 maladies rares, s'est engagé à financer à hauteur de 10 M€ la Fondation italienne

San Raffaele dont une thérapie génique contre le déficit en adénosine désaminase  (350 enfants touchés dans le monde…) a obtenu des résultats encourageants. Pour sa part, Pfizer a fait main basse en septembre 2010 sur la biopharm FoldRx Pharmaceuticals un laboratoire dirigé par le chercheur français Richard Labaudinière et spécialisé dans les Pathologies provoquées par un mauvais repliement des protéines.

Rappelons qu'une maladie est dite rare lorsqu'elle touche moins d'une personne sur 2 000 ; pour la France, cela équivaut à moins de 30 000 personnes affectées par la même pathologie.

“Le statut européen du médicament orphelin a ouvert un champ nouveau ” Un responsable de l'Inserm

Jean-Christophe Savattier

 

Source AFM TELETHON

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