TROPHOS presente des donnees sur l'amyotrophie spinale et la sclerose en plaques à l'Academie

Trophos présente des données sur l’amyotrophie spinale et la sclérose en plaques à l’Académie Américaine de Neurologie

Ces présentations donnent des détails sur l’étude clinique pivot de l’olesoxime de Trophos dans l’amyotrophie spinale et sur le potentiel de cette molécule pour favoriser la réparation de l’axone et la remyélinisation dans la sclérose en plaques

Marseille, France, le 15 avril 2011 - Trophos SA, société pharmaceutique française qui développe des thérapies innovantes jusqu'à leur validation clinique pour de nouveaux traitements en neurologie et cardiologie, annonce aujourd’hui qu’elle a décrit la conception de son étude clinique pivot de l’olesoxime dans l’amyotrophie spinale (AS) lors de la présentation d’un poster au cours du 63e congrès de l’Académie Américaine de Neurologie. Ce congrès se déroule du 9 au 16 avril 2011 à Honolulu, Hawaï (Etats-Unis). Dans le cadre de la conférence, Trophos a également effectué une présentation orale qui a détaillé son approche innovante dans la sclérose en plaques (SEP). Les présentations écrite et orale se sont déroulées au cours de cette conférence le 14 avril dernier.

Le poster porte sur l’étude pivot d’efficacité de l’olesoxime dans l’amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire rare. Il montre comment cette étude majeure dans une indication oùn’existait aucun précédent, a pu être mise en place grâce au travail fourni conjointement par des experts, des patients, des réseaux de médecins et des organismes réglementaires. L’étude a débuté en octobre 2010 (voir communiqué de presse du 15 octobre 2010). Le recrutement des patients pour l’essai est actuellement en cours. Les résultats d’efficacité sont attendus pour le second semestre 2013. Cette étude est essentiellement financée par l’Association Française contre les Myopathies (AFM) dans le cadre du partenariat conclu entre l’AFM et Trophos (voir communiqué de presse du 19 mars 2009). Le protocole de l’essai a bénéficié d’une procédure de demande d’avis auprès de l’Agence européenne du médicament (EMA).

De plus, les données de recherche dans la SEP révélées lors de la présentation orale, montrent que l’olesoxime, molécule phare de Trophos, est un candidat prometteur pour la réparation neuro-axonale et la remyélinisation dans les maladies de la substance blanche, notamment la sclérose en plaques. Ces données ont été obtenues par les partenaires du projet MS-Repair, projet soutenu par l’Agence nationale de la recherche (ANR).

« Les présentations réalisées par Trophos soulignent le large potentiel de l’olesoxime et de la famille d’oxime du cholestérol de Trophos, modulateur du pore de la mitochondrie, dans les maladies neurodégénératives », déclare Rebecca Pruss, Directeur scientifique de Trophos. « L’amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire débilitante qui rencontre un besoin urgent en traitements pouvant ralentir ou prévenir la perte de la fonction musculaire chez des patients atteints d’AS. Il n’existe actuellement aucun traitement spécifique. Nous sommes ravis de travailler avec l’AFM et les plus importants centres cliniques européens pour mener cet important essai clinique. »

« Il est maintenant reconnu que la progression de la SEP semble être due à une neurodégénérescence chronique et progressive tandis que les poussées sont le reflet de l’inflammation focale aiguë du système nerveux central », poursuit le Dr Pruss. « Aussi, malgré des avancées récentes dans le traitement des poussées, les stratégies thérapeutiques qui favorisent la remyélinisation et permettent une neuroprotection sont maintenant des besoins clés dans le traitement de la SEP. Nous sommes très heureux de présenter avec nos partenaires académiques cet important travail qui démontre le potentiel de l’olesoxime comme nouvelle approche thérapeutique de la SEP. Cette nouvelle approche permet la protection neuronale et la remyélinisation, s’attelant ainsi à la progression à long terme et à l’handicap associé à cette maladie. »

La présentation du poster a porté sur :
« Conception d’une étude clinique de phase 2 pour démontrer l’efficacité et la sécurité d’olesoxime, et mesurer les biomarqueurs chez des patients atteints d’amyotrophie spinale » Pruss et al. Ce poster décrit le processus, de sa conception à son lancement, de l’essai clinique multicentrique européen de 2 ans de l’olesoxime sur des patients atteints d’amyotrophie spinale âgés de 3 à 25 ans.

L’étude est un essai de 24 mois réalisé en groupes parallèles, randomisés, en double aveugle versus placebo, comparant l’olesoxime versus placebo chez des patients non ambulatoires atteints d’amyotrophie spinale infantile (ASI) âgés de 3 ans et plus. L’olesoxime est administrée à une dose de 10mg/kg/jour. Les patients sont randomisés avec un ratio pour olesoxime de 2:1 versus placebo. Environ 160 patients sont en cours de recrutement pour l’essai dans environ 23 centres en France, en Italie, en Allemagne, en Angleterre, en Belgique, aux Pays-Bas et en Pologne.

Le critère principal d’évaluation de l’étude est la différence par rapport au niveau de référence de l’échelle fonctionnelle MFM (mesure de la fonction motrice). Les critères secondaires d’évaluation incluent l’échelle fonctionnelle Hammersmith et l’électromyographie (CMAP - Compound Muscle Action Potential – et MUNE – Motor Unit Number). Une analyse intermédiaire d’efficacité et de futilité sera effectuée après un an. L’innocuité et la tolérance seront également surveillées de près. Un Comité indépendant de revue des données supervisera l’essai.

La présentation orale des résultats a porté sur :
« L’olesoxime favorise la maturation des oligodendrocytes, et pourrait être un complément thérapeutique prometteur dans le traitement de la sclérose en plaques », Pruss et al.Les résultats prouvent que l’olesoxime favorise de manière dose-dépendante la maturation des oligodendrocytes et la myélinisation dans plusieurs modèles in vitro (culture de progéniteurs d’oligodendrocytes, co-culture d’oligodendrocytes et de neurones, culture organotypique detranches de cerveaux), et dans deux modèles in vivo (démyélinisation induite par la cuprizone et la lysophosphatidylcholine). Ces résultats obtenus sont issus de la collaboration entre Trophos et ses partenaires académiques à Marseille : le Dr Pascale Durbec de l’Institut de Biologie du Développement de Marseille Luminy CNRS – Université de la Méditerranée UMR6216, et le Dr Angèle Viola du Centre de Résonance Magnétique Biologique et Médicale CNRS – Université de la Méditerranée UMR6612. Ces partenaires sont réunis au sein du projet MS-Repair, qui a obtenu le soutien financier de l’ANR en février 2009.

A propos d’olesoxime
Olesoxime (TRO19622) est le principal candidat médicament issu de la nouvelle classe de molécules d’oximes du cholestérol brevetées par Trophos, modulateurs du pore de la mitochondrie. Ces molécules ont la capacité de favoriser la fonction et la survie des neurones et d’autres types de cellules placées en conditions de stress pathologique, de par leurs interactions sur le pore de transition membranaire de la mitochondrie (mPTP). Les données présentées aujourd’hui montrent que l’olesoxime a aussi la capacité de favoriser la remyélinisation, en plus d’apporter une neuroprotection. L’olesoxime fait l’objet actuellement de deux études pivots d’efficacité, la première réalisée sur plus de 500 patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), dont les résultats sont attendus pour le 4e trimestre 2011 (voir communiqués de presse du 9 mai 2009 et du 17 mars 2010), et la seconde, qui vient de débuter sur des patients atteints d’amyotrophie spinale (voir communiqué du 15 octobre 2010)

A propos de Trophos SA
Trophos est une société pharmaceutique qui développe des thérapies innovantes jusqu'à leur validation clinique dans des indications en neurologie et cardiologie qui n'ont pas encore de traitements efficaces. La société dispose aujourd’hui d’une collection de composés chimiques brevetés dérivés du cholestérol-oxime générant des candidats médicaments, dont le principal, l'olesoxime (TRO19622) est en développement de Phase 3, et dont le deuxième produit, est en développement pré-clinique. Les composés de Trophos augmentent le fonctionnement et la survie des cellules stressées, par la modulation de la dysfonction mitochondriale, en interagissant avec le pore de transition membranaire de la mitochondrie (mPTP). Des études cliniques publiées récemment soutiennent le rationnel thérapeutique de médicaments ciblés sur la mitochondrie en neurologie (maladie d’Alzheimer) et en cardiologie (lésions cardiaques d'ischémie-reperfusion). Trophos est particulièrement bien positionnée pour exploiter cette approche thérapeutique innovante.

Trophos a deux accords stratégiques avec Actelion Ltd ; un accord d’option d’acquisition et un accord de collaboration de recherche.

Trophos a été créée en 1999, ses locaux sont situés à Marseille, France, et elle emploie actuellement 36 personnes.

Contact media et analystes
Andrew Lloyd & Associates
Andrew Lloyd – Cécilia Derrien
allo@ala.com - cecilia@ala.com

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