Une molécule contre les symptômes de la trisomie 21 ?

Des chercheurs américains ont réussi à bloquer les symptômes de la maladie chez des souris.

Le syndrome de Down, appelé aussi la trisomie 21, est une descauses génétiques les plus fréquentes de retard mental.
Des chercheurs de Johns Hopkins et du National Institutes of Healt, viennent de publier une étude porteuse d'espoir pour la trisomie 21 dans la revue médicale Science Transnational Medicine. 
La trisomie 21 se caractérise par la présence de trois chromosomes 21 au lieu de deux, ce qui signifie une copie supplémentaire de plus de 300 gènes. Le Pr Roger Reeves (Johns Hopkins University School of Medicine) ajoute que le cervelet, partie du cerveau responsable entre autre de la coordination des mouvements, "est réduit à 60% de la taille normale chez les personnes atteintes de cette maladie", ce qui entraîne une déficience intellectuelle, des difficultés d'apprentissage et de mémoire spatiale.
L’équipe a utilisé des souris trisomiques 21 qui avaient donc un cervelet de taille réduite et des difficultés d'apprentissage et de mémoire. Les chercheurs se sont penchés sur la "voie de signalisation Hedgehog", une chaîne d'événements biochimiques connue qui joue un rôle dans le développement du cerveau en transmettant les informations aux cellules souches embryonnaires.
Trois protéines sont impliquées dans cette voie. L'une d'elles est la protéine Sonic hedgehog (oui, son nom est bien un hommage au personnage du jeu vidéo éponyme).
En injectant un composé destiné à mimer l'action de cette protéine dans le cerveau des souris à la naissance, les chercheurs ont réussi à normaliser la croissance du cervelet.
En outre, ils ont constaté une amélioration de l'apprentissage et de la mémoire. Les souris trisomiques 21 traitées réussissent aussi bien le test du labyrinthe que des souris normales.
Ce résultat était moins prévisible puisque les deux fonctions ne sont pas contrôlées par le cervelet, mais par l'hippocampe, cette zone du cerveau qui joue un rôle primordial dans la mémoire et la navigation spatiale. Les chercheurs suggèrent que le composé utilisé permettrait de renforcer la communication entre le cervelet et l'hippocampe.
L'objectif des chercheurs est clair. Le Pr Roger Reeves (Johns Hopkins University School of Medicine) explique : "l'équipe espère pouvoir développer un médicament cliniquement utile qui favorise le développement du cerveau et améliore l'apprentissage".
Bien sûr, quelques pas sont encore à franchir avant d'en arriver là.
Par exemple décrypter clairement le processus biologique en jeu ou encore évaluer les risques de cette croissance artificielle du cervelet.
 


Source: Science et avenir

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