Vers des médicaments de thérapie génique

Vers des médicaments de thérapie génique 

Créer les conditions du transport d'un gène sain afin de le substituer à un gène malade, telle va être la mission du site Généthon bioprod à Evry. Le bâtiment, encore en chantier, qui sera inauguré le 30 novembre, constituera le plus grand site au monde de production de lots de

vecteurs de traitement de thérapie génique, en quantité suffisante pour mettre en place de nouveaux essais clinique à destination des personnes atteintes de maladies génétiques rares

(Neuromusculaires, immunitaires, rétiniennes ou de peau). « Le problème c'est que le gène sain ne va pas naturellement dans la cellule, explique Frédéric Revah, directeur général du Généthon, il faut le transporter, et pour cela, nous fabriquons ce que nous appelons des vecteurs.»

De un à trois essais cliniques par an
Ces vecteurs prennent la forme de virus, que les chercheurs rendent totalement inoffensifs et dans lesquels ils implantent le gène sain. Une fois injecté, le virus transporte le gène sain vers le noyau de la cellule. Le futur site devrait permettre de produire environ 20 lots de ces vecteurs par an, «l'équivalent de un à trois nouveaux essais cliniques», assure Frédéric Revah. Ces essais seront destinés à tester une éventuelle toxicité des traitements et à mesurer les premiers éléments d'efficacité sur les malades. Le processus de production de ces vecteurs s'avère extrêmement rigoureux et difficile. En effet, les vecteurs sont issus de la culture des cellules, celles-ci sont travaillées dans des sortes de grandes cuves de 800 litres. Sur ces 800 litres, seules quelques fioles d'une dizaine de millilitres correspondent au traitement. De plus, la production doit se faire dans l'environnement le plus sain possible.

Ainsi, quinze centrales de traitement de l'air viendront fournir au site une atmosphère 100 000 à 500 000 fois plus pure que l'air ambiant. La construction de Généthon bioprod, d'un coût de 27,7 millions d'euros, a été cofinancée par le Conseil régional d'Ile-de-France (8

millions d'euros), le Conseil général de l'Essonne (7 millions d'euros), Genopole (8 millions  d'euros) et l'Association française contre les myopathies (4,7 millions d'euros), grâce aux dons du Téléthon.

5 000m2 répartis sur trois niveaux
Le bâtiment, conçu par l'architecte milliacois Pierre Bonnaud, s'étalera sur 5000 m2 et sera doté de trois niveaux. Le rez-de chaussée accueillera l'administration et le laboratoire de contrôle, le premier étage abritera la zone de production, et enfin, le second étage sera occupé par les locaux techniques. «Afin de sensibiliser le public à nos travaux et montrer concrètement à quoi servent les dons du Téléthon, des visites du site seront régulièrement organisées», précise FrédéricRevah.

Actuellement, le Généthon mène deux essais cliniques de thérapie génique, l'un sur des patients atteints d'une maladie neuromusculaire, l'autre sur une maladie du système immunitaire, mené conjointement avec des centres clinique anglais et américains.

En + 20 ans d'histoire
Généthon est une organisation de biothérapie à but non lucratif créée en 1991 par l'Association française contre les myopathies.

Généthon s'est illustré par la diffusion en exclusivité mondiale de la première cartographie du génome humain. Aujourd'hui c'est 220 chercheurs et médecins qui mettent au point des

thérapies géniques, au sein de 10 000m2 de laboratoires. Le tout financé à hauteur de 26 millions par an, par les dons du Téléthon.

X.C.

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