Réussite française en thérapie génique
Mercredi 13 Octobre 2010
Réussite française en thérapie génique
Une maladie du sang, la thalassémie, a été vaincue par ce moyen, à Paris.
Un exploit signé Éliane Gluckman.
Elle fut la pionnière des greffes de sang de cordon ombilical. Aujourd'hui jeune retraitée, elle achève sa carrière clinique à l'hôpital Saint-Louis de Paris, par cette première mondiale.
Un jeune patient d'origine vietnamienne a retrouvé une vie normale, alors qu'il souffrait d'une maladie de l'hémoglobine, la thalassémie.
Elle le contraignait à subir des transfusions sanguines fréquentes. «Aujourd'hui, il va bien.
Il a 21 ans et travaille comme cuisinier dans un restaurant. Sa vie a été métamorphosée. »
Cette maladie héréditaire est fréquente sur les pourtours de la Méditerranée, en Inde et en Asie du Sud-Est. Les malades ne fabriquent pas assez de globules rouges. Leur survie dépend des
Transfusions ou d'une greffe de moelle osseuse, si un membre de sa famille est donneur compatible (seulement dans 25 %des cas).
Le traitement a consisté à prélever un peu de moelle au patient et à y introduire un gène correcteur. « Tout se joue en laboratoire », raconte Éliane Gluckman.
Le professeur Philippe Leboulch, de l'Inserm, a mis au point ce qu'il appelle un « vecteur» : un virus inactivé, parent de celui du sida, transporte le gène correcteur dans les chromosomes du
patient. « La préparation est ensuite réinjectée comme lors d'une transfusion sanguine.»
Le patient a séjourné trois semaines à l'hôpital, en chambre stérile. C'était en 2007.« Beaucoup de temps s'est écoulé avant que les cellules modifiées ne circulent dans son sang. » En attendant,
le garçon continuait d'être transfusé .Mais depuis deux ans, plus besoin du sang de donneurs.
« Plus de 20 % de ses cellules sont déjà corrigées. » Les médecins peuvent crier victoire.
Cette thérapie génique ouvre des perspectives de traitement pour de nombreuses maladies du sang.
Bernard LE SOLLEU
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